Rapasim में Sirolimus शामिल है, जिसे Rapamycin भी कहा जाता है, यह एक मैक्रोलाइड यौगिक है जिसमें शक्तिशाली इम्यूनोसप्रेसिव और एंटीप्रोलीफेरेटिव गुण होते हैं। इसे मूल रूप से 1972 में ईस्टर आइलैंड (रापा नुई) पर पाए गए बैक्टीरिया Streptomyces hygroscopicus से पृथक किया गया था, और शुरुआत में इसे एक एंटीफंगल एजेंट के रूप में विकसित किया गया था। हालांकि, इसके महत्वपूर्ण इम्यूनोसप्रेसिव प्रभावों के कारण इसका प्राथमिक उपयोग अंग प्रत्यारोपण अस्वीकृति को रोकने में हुआ। Sirolimus एक बहुपरकारी दवा है जिसका उपयोग इम्यूनोसप्रेशन, रक्त वाहिका रोगों के प्रबंधन, और विभिन्न प्रोलिफेरेटिव विकारों में संभावित चिकित्सीय भूमिका के लिए किया जाता है। इसकी अद्वितीय क्रियावली और विकसित होते चिकित्सीय उपयोग इसे व्यापक नैदानिक अनुसंधान का विषय बनाते रहते हैं।

क्रियावली (Mechanism of Action)

Sirolimus, ममलियाई लक्ष्य Rapamycin (mTOR) को अवरुद्ध करके काम करता है, जो सेल चक्र के नियमन में एक महत्वपूर्ण कीनेज है। FK506-बाइंडिंग प्रोटीन 12 (FKBP12) से जुड़ने के बाद, Sirolimus-FKBP12 संयुग्म mTOR को अवरुद्ध करता है, जिससे T-सेल और B-सेल की वृद्धि कम हो जाती है। यह क्रिया इम्यून प्रतिक्रिया को दबाती है, जिससे यह अंग अस्वीकृति को रोकने में प्रभावी होती है।

चिकित्सीय उपयोग (Medical Uses)

1. अंग प्रत्यारोपण (Organ Transplantation): Sirolimus का प्रमुख उपयोग 13 वर्ष या उससे अधिक उम्र के गुर्दा प्रत्यारोपण प्राप्त करने वाले रोगियों में अंग अस्वीकृति को रोकने के लिए किया जाता है। कैल्सिन्यूरिन अवरोधकों के मुकाबले इसका लाभ इसकी कम नेफ्रोटॉक्सिसिटी में है, जो इसे गुर्दा संबंधी समस्याओं के जोखिम वाले रोगियों के लिए उपयुक्त बनाता है।

2. लिम्फांजियोलीयोमायोमाटोसिस (LAM): 2015 में, अमेरिकी खाद्य और औषधि प्रशासन (FDA) ने LAM, एक दुर्लभ फेफड़े की बीमारी, के इलाज के लिए Sirolimus को मंजूरी दी। यह बीमारी स्मूथ मसल जैसी कोशिकाओं के प्रसार से जुड़ी होती है, जो फेफड़ों को नुकसान पहुंचाती है। Sirolimus प्रभावित व्यक्तियों में फेफड़ों के कार्य को स्थिर करने में मदद करता है।

3. कोरोनरी स्टेंट कोटिंग (Coronary Stent Coating): Sirolimus के एंटीप्रोलीफेरेटिव गुणों का उपयोग दवा-उत्सर्जन स्टेंट में किया जाता है ताकि एंजियोप्लास्टी के बाद आर्टरी का फिर से संकुचन (restenosys) रोका जा सके। यह दवा स्थानीय रूप से कोशिका वृद्धि को अवरुद्ध करती है, जिससे आर्टरी ब्लॉकेज का जोखिम कम होता है।

4. रक्त वाहिका विकृतियाँ (Vascular Malformations): Sirolimus का उपयोग जटिल रक्त वाहिका विकृतियों, जैसे कि शिराओं और लिम्फैटिक विकृतियों, के इलाज के लिए किया गया है। यह लेशन के आकार को कम कर सकता है, दर्द को राहत दे सकता है, और प्रभावित रोगियों में कोआगुलेशन पैरामीटर को बेहतर बना सकता है।

5. ट्यूबरस स्क्लेरोसिस कॉम्प्लेक्स (TSC): Sirolimus के शीर्षक रूपों ने TSC से संबंधित चेहरे के एंजियोफाइब्रोमास के इलाज में प्रभावशीलता दिखाई है, जिससे त्वचा की चोटों में महत्वपूर्ण सुधार होता है।

डोज़ और प्रशासन (Dosage and Administration)

Sirolimus मौखिक रूपों में उपलब्ध है, जिसमें टैबलेट और सॉल्यूशन शामिल हैं। डोज़िंग योजना संकेत, रोगी के वजन और साथ में लिए गए अन्य दवाओं के आधार पर भिन्न होती है। उचित रक्त सांद्रता बनाए रखने और विषाक्तता को कम करने के लिए चिकित्सीय दवा निगरानी महत्वपूर्ण है।

साइड इफेक्ट्स (Side Effects)

सामान्य दुष्प्रभावों में हाइपरलिपिडेमिया, उच्च रक्तचाप, प्लेटलेटों की कमी, एनीमिया, घावों का धीमा ठीक होना, मुँह के छाले और संक्रमण के प्रति संवेदनशीलता में वृद्धि शामिल हैं। रोगी यकृत एंजाइमों के बढ़ने और पाचन संबंधी विकारों का भी अनुभव कर सकते हैं। लंबे समय तक उपयोग से कैंसर, विशेष रूप से लिम्फोमा और त्वचा कैंसर का जोखिम बढ़ सकता है।

दवा इंटरएक्शन्स (Drug Interactions)

Sirolimus CYP3A4 एंजाइम द्वारा मेटाबोलाइज होता है और P-ग्लाइकोप्रोटीन (P-gp) एक्सपलक्स पंप का सब्सट्रेट है। इन प्रोटीनों के इनहिबिटर्स या इंड्यूसर्स का सह-उपयोग Sirolimus के रक्त सांद्रता को बदल सकता है। उदाहरण के लिए, CYP3A4 इनहिबिटर्स जैसे कि केटोकोनाजोल Sirolimus के स्तर को बढ़ा सकते हैं, जबकि इंड्यूसर्स जैसे कि रिफाम्पिन इसके स्तर को कम कर सकते हैं।

कंट्राइंडिकेशन्स और प्रीकॉशन्स (Contraindications and Precautions)

Sirolimus उन रोगियों में contraindicated है जिन्हें दवा या इसके घटकों से अत्यधिक संवेदनशीलता हो। यकृत विकार वाले रोगियों में दवा के मेटाबोलिज्म में बदलाव के कारण सतर्कता बरतने की सलाह दी जाती है। उपचार के दौरान रक्त गणना, लिपिड प्रोफाइल और गुर्दे के कार्य की नियमित निगरानी की सिफारिश की जाती है। रोगियों को त्वचा कैंसर के बढ़ते जोखिम के कारण सूर्य के संपर्क से बचने और सुरक्षा उपायों का उपयोग करने की सलाह दी जाती है।